重症鎌状赤血球症に遺伝子編集療法exa-celが有望

重症鎌状赤血球症患者を対象に、exagamglogene autotemcel（exa-cel）の有効性と安全性を第III相単群非盲検試験で検討（CLIMB SCD-121試験）。スクリーニング前の2年間に重度の血管閉塞性クリーゼを各年2回以上発症した12-35歳の44例にexa-celを投与した。主要評価項目は、重度の血管閉塞性クリーゼを連続12カ月以上発症しないこととした。 その結果、追跡期間中央値は19.3カ月だった。評価するのに十分な追跡期間があった30例のうち、29例（97％）が重度の血管閉塞性クリーゼを連続12カ月以上発症せず、30例全例で重度の血管閉塞性クリーゼによる入院が連続12ヵ月以上なかった（帰無仮説とした50％奏効に対する比較はいずれもP＜0.001）。exa-celの安全性プロファイルは自己造血幹細胞・前駆細胞（HSPC）移植と概ね一致していた。がんは発生しなかった。...